原发性骨髓纤维化(原发性慢性骨髓纤维化)
原发性骨髓纤维化怎样治疗？
原发性骨髓纤维化的治疗方法
原发性骨髓纤维化（PMF）是一种慢性骨髓增生性肿瘤，治疗目标是缓解症状、改善生活质量和延长生存期。治疗方案需根据患者的具体情况（如年龄、症状、疾病风险分层）个体化制定。
一、对症支持治疗
1. 贫血管理
输血：定期红细胞输注适用于严重贫血患者。
促红细胞生成素（EPO）：可能对部分患者有效。
雄激素（如达那唑）：可刺激造血，但副作用较多。
2. 脾肿大相关症状
脾区放疗：适用于脾肿大引起严重疼痛或压迫症状者，但效果短暂。
脾切除术：适用于药物治疗无效的严重脾肿大或脾功能亢进，但手术风险较高。
3. 其他症状
瘙痒：抗组胺药、JAK抑制剂可能有效。
骨痛：非甾体抗炎药（NSAIDs）或镇痛药。
二、药物治疗
1. JAK抑制剂
芦可替尼（Ruxolitinib）：一线治疗药物，可显著缩小脾脏、改善症状和生存质量。
其他JAK抑制剂（如Fedratinib、Pacritinib）：适用于芦可替尼不耐受或耐药者。
2. 免疫调节剂
沙利度胺、来那度胺：可能改善贫血和脾肿大，但疗效有限。
3. 其他药物
干扰素-α：适用于早期低危患者，但耐受性差。
羟基脲：可控制白细胞和血小板增多，但对脾肿大效果有限。
三、造血干细胞移植（HSCT）
适应症：唯一可能治愈的方法，适用于年轻、高危患者且有合适供者。
风险：移植相关死亡率较高，需谨慎评估。
四、临床试验
新药（如MDM2抑制剂、BCL-2抑制剂）和联合治疗方案正在研究中，患者可考虑参与。
五、监测与随访
定期评估：血常规、脾脏大小、症状变化。
并发症监测：感染、出血、血栓、白血病转化等。
