肝小静脉闭塞症（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是一种由肝小静脉和肝窦内皮细胞损伤引起的罕见肝脏疾病，常见于造血干细胞移植（HSCT）后或某些药物（如化疗药物、吡咯里西啶生物碱）使用后。以下是诊疗指南的关键点：

1. 诊断标准

• 临床三联征：黄疸（总胆红素 > 2 mg/dL）、肝大或右上腹疼痛、体重增加或腹水（通常在HSCT后21天内出现）。

• 影像学检查：超声多普勒显示肝静脉血流异常、腹水；CT或MRI可能显示肝肿大和门静脉高压征象。

• 肝活检：金标准，显示肝小静脉纤维性闭塞和肝窦扩张，但通常仅在诊断不明确时进行。

• 鉴别诊断：需排除其他原因如病毒性肝炎、药物性肝损伤、布加综合征等。

2. 治疗策略

• 支持治疗：包括限制钠摄入、利尿剂（如呋塞米、螺内酯）管理腹水和水肿；纠正电解质紊乱；必要时进行 paracentesis（腹腔穿刺放液）。

• 特异性治疗：

  • 去纤苷（Defibrotide）：是FDA批准的首选药物，用于中重度VOD，具有抗血栓和内皮保护作用，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时静脉输注，持续至少21天。

  • 其他选项：在去纤苷不可用时，可考虑使用低分子肝素、前列腺素或N-乙酰半胱氨酸，但证据有限。

• 重症管理：对于多器官衰竭（如肾衰竭、呼吸衰竭），可能需要重症监护支持，包括机械通气、肾脏替代治疗等。

3. 预防措施

• 高风险患者识别：HSCT患者、使用特定化疗药物（如白消安、环磷酰胺）或有既往肝病史者。

• 药物预防：在HSCT前，可考虑使用去纤苷或熊去氧胆酸预防VOD，但需个体化评估。

• 监测：定期监测肝功能、体重和临床症状，早期发现并干预。

4. 预后

• 死亡率：严重VOD的死亡率可高达80%，但早期诊断和治疗（如去纤苷）可改善预后，生存率可达50-60%。

• 影响因素：预后取决于疾病严重程度、器官衰竭数量和治疗及时性。

肝小静脉闭塞症的诊疗需基于多学科团队（MDT） approach，包括 hematologist、hepatologist 和 intensivist。建议参考最新指南如 EBMT 或 ASBMT 推荐，并进行个体化治疗。