粘多糖沉积病（MPS）是一组罕见的遗传性代谢疾病，由特定酶的缺乏导致粘多糖在体内积累，引起多系统损害。治疗方式主要包括对症支持、酶替代疗法、造血干细胞移植和新兴疗法，具体如下：

1. 酶替代疗法（ERT）

通过静脉输注重组酶，帮助分解积累的粘多糖，适用于部分MPS类型（如MPS I、II、IV、VI）。ERT可减缓疾病进展、改善症状（如关节活动度、呼吸功能），但无法逆转已发生的损害，且需终身治疗。

2. 造血干细胞移植（HSCT）

适用于某些MPS类型（如MPS I Hurler综合征），通过移植健康供体的干细胞，使身体产生正常酶，可能阻止或减缓神经和骨骼病变。但移植风险高，需在疾病早期进行，且不适用于所有患者。

3. 对症支持治疗

• 物理和职业治疗：改善关节僵硬、运动功能和日常生活能力。

• 手术干预：如心脏瓣膜修复、疝气修补、骨骼矫正手术，以处理并发症。

• 呼吸支持：使用CPAP或氧气疗法管理呼吸问题。

• 药物治疗：控制疼痛、感染和其他症状。

4. 新兴和实验性疗法

• 基因疗法：正在研究中，旨在纠正基因缺陷，可能提供根治性治疗。

• 底物减少疗法：减少粘多糖的产生，目前处于临床试验阶段。

5. 多学科管理

MPS治疗需要多学科团队（包括遗传学家、神经学家、骨科医生等）进行个体化评估和长期随访，以优化生活质量和预后。

总体而言，治疗选择取决于MPS亚型、患者年龄和症状严重程度。早期诊断和干预是关键，建议咨询专科医疗中心获取 tailored 方案。